Тем, кто на всю жизнь становился инвалидом с детства, поможет препарат "Золгенсма", причем с одной инъекции.
На вооружении у медиков есть лекарства эффективные и условно эффективные, есть дорогие и не очень, а есть то, которое стоит просто баснословных денег, но действует стопроцентно. Об этом хорошо знают родители тех детей, которым поставлен приговор — спинально-мышечная атрофия.
Такие мальчишки и девчонки с ранних лет становились глубокими инвалидами и в России могли лишь надеяться на лекарство «Спинраза».
Как выяснил ранее TVTVER.ru, «Спинраза» — один из далеко немногих лекарственных препаратов, который помогает выживать с такой патологией. Спинально-мышечная атрофия — это тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое приводит к тому, что люди лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать при полном сохранении интеллекта.
В первый год лечения необходимо шесть таких инъекций, а далее по три ежегодно в течение всей жизни. Но беда в том, что препарат стоит 8-9 млн рублей за один флакон и не смотря на то, что он зарегистрирован в России и должен выписываться пациентам по рецепту, минздравы регионов сопротивлялись этому как могли. Достаточно часто с представителями ведомства родителям приходилось судиться, в частности с тверским минестерством. И только по решению суда лекарство закупалось.
Но в мире был известен уже и другое лекарство сродни панацее — препарат генной терапии «Золгенсма». Этого лекарства достаточно сделать всего один укол и ребенок (по рекомендации только до 2 лет) выздоравливал навсегда. Но здесь опять стоял вопрос цены. Одна инъекция стоит 2 млн 125 тысяч долларов, около 160 млн рублей. И в России этот препарат не был зарегистрирован.
«Золгенсма» внесен в Книгу рекордов Гиннеса, как самое дорогое лекарство в мире.
После регистрации, как стоит понимать, лекарство станет доступным для нуждающихся, правда, эксперты утверждают, что от регистрации до появления лекарства проходит обычно от 2 до 6 месяцев.
